February 2022 (بهمن 1400)
شرکت دارویی، آزمایشی را جهت درمان دارویی اتیسم آغاز نمود.
شرکت داروسازی Yamo اخیراً اولین بیمار خود را در مرحله دوم کارآزمایی بالینی ثبت نام کرد که ممکن است منجر به تولید دارویی شود که قادر به درمان رفتارهای اصلی اختلال طیف اوتیسم هست.
آقای Eugene Prahin، مدیر ارشد مالی شرکت داروسازیYamo ، در طی تماس تلفنی با The Well News گفت: در حدود 20 میلیون یا حتی بیشتر، افراد مبتلا به اتیسم در سراسر جهان تشخیص داده شده اند. اوتیسم گروهی از اختلالات عصبی-رشدی پیچیده ای است که بر ارتباطات و تعاملات اجتماعی فرد تأثیر میگذارد. تحقیقات قبلی نشان می دهد که عوامل ژنتیکی و محیطی، علل اصلی اتیسم هستند. معمولاً علایم اتیسم در اوایل کودکی شروع می شود و در طول زندگی فرد ادامه می یابد.
در حال حاضر، هیچ درمان اتیسم تایید شده ای وجود ندارد که علائم اصلی اتیسم را هدف قرار دهد. طبق نظر آقای Eugen Prahin، تنها چند داروی ضد روان پریشی وجود دارند که برای هدف قرار دادن تحریک پذیری مرتبط با اتیسم تایید شده اند، وی اظهار میدارد که به نظر میرسد دارویی که فعالیت سیستم عصبی مرکزی را تنظیم مینماید، میتواند به کودکان مبتلا کمک کند. این دارو، دارویی به نامL1-79 است که از تولید ترکیب آلی به نام کاتکولامین جلوگیری می کند.
برای تولید داروی L1-79، شرکت داروسازی Yamo از داروهای موجود استفاده نمود و نمونه دارویی با قدرت و عوارض کمتر را تولید کرد. در سال 2016، این شرکت داروسازی کارآزمایی بالینیopen labeled را در طی مدت 12 هفته با داروی L1-79 بر روی ۸ فرد مبتلا به طیف اختلال اتیسم در سنین مختلف، از کودک نوپا الی بزرگسال، در کلینیک‌هایی در نیویورک و نیوجرسی که این قرص را دو بار در روز مصرف می‌کردند، تکمیل نمود.
بر اساس نتایج مثبت مطالعه فوق الذکر، شرکت داروسازیYamo با سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای طراحی و انجام مطالعه ای ایمن همکاری نمودند که این مطالعه شامل 42 شرکت‌کننده بین سنین 13 الی21 سال بوده و از سال 2016 تا 2018 ادامه داشت.
در ماه May, 2018، سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر اساس نتایج مطالعه موجود، به شرکت داروسازیYamo امکان مطالعه Fast track اعطا کرد مطالعه “Fast track” به این معنا است که با سرعت بخشیدن فرآیند مطالعه، داروهای جدید می توانند سریعتر از حد معمول از طریق مسیرهای استاندارد، به دست بیماران برسند.
آقای Eugene Prahin اظهار داشت: «در پایان آخرین مطالعه، تعدادی از والدین کودکان تحت درمان با داروی L1-79 به قدری تحت تأثیر قرار گرفتند که مزایا و اثرات مثبت دارو بر فرزندانشان را به سازمان غذا و داروی ایالات متحده اعلام و مطرح نمودند.
آقای Eugene Prahin میگوید که بسیاری از والدین قبل از مطالعه اظهار داشتند که فرزندانشان الگوی خواب طبیعی نداشته، مستعد آسیب رساندن به خود بوده و حالت پرخاشگر داشتند و یا ابراز همدردی برایشان دشوار بود، اما پس از آزمایش و دریافت داروی L1-79 والدین متوجه تغییراتی در رابطه با این رفتارها در کودکانشان گشتند. در ضمن تغییرات رفتاری توسط اشخاص ثالث نیز مشاهده شد که از آزمایش کاملا بی اطلاع بودند، مانند رانندگان اتوبوس مدرسه که اذعان داشتند که نوع جدیدی از تعامل را با کودکان مبتلای شرکت کننده در مطالعه تجربه کردند.
فاز دوم کارآزمایی بالینی، که مدتی قبل توسط این شرکت داروسازی آغاز شد و شامل دو گروه از شرکت کنندگان با دریافت دوز بالا یا پایین L1-79 از 400 تا 600 میلی گرم در روز میباشد. در این کارآزمایی شرکت کنندگان از ۶ مرکز بالینی که پیشرو در زمینه اوتیسم میباشند، مانند مرکز اوتیسم تامپسون بیمارستان کودکان اورنج کانتی، از افراد مبتلا بین سنین 12 الی 21 سال که دارای ضریب هوشی بالای 70 بودند، انتخاب شدند.
آقای Eugene Prahin اظهار میدارد که انتظار می رود فاز 2 کارآزمایی بالینی در اواسط سال آینده به پایان برسد و مطالعات بالینی که در آینده طراحی میگردد بیشتر به دنبال ترکیب جمعیتی جوان تری خواهد بود و اضافه مینماید “در صورت موفقیت‌آمیز بودن مطالعه‌ای که به تازگی شروع کرده‌ایم، متعاقب آن دو مطالعه محوری فاز 3 را انجام خواهیم داد و اگر نتایج آنها از نظر آماری معنی‌دار باشند، احتمالاً این دارو توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در صورتی که با اثربخشی و ایمنی دارو موافق باشد، تأیید خواهد شد. وی ادامه داد: « حتی اگر این دارو طبق اظهارات والدین مؤثر باشد،جهت تأیید نیاز به بررسی های بیشتر و اثبات تاثیرات مثبت آن وجود دارد. به هر حال این یافته ها میتوانند دستاوردی مهم برای کودکان مبتلا و خانواده هایشان باشد.”
مترجم: دکتر هایده حائری
